MondeRecherche et essais cliniques
Hypophosphatasie et efzimfotase alfa : favorable chez l'enfant, objectif principal non atteint chez l'adolescent et l'adulte
Un premier résultat pas encore publié dans une revue à comité de lecture, ou issu d’une petite étude sans groupe témoin. À considérer avec prudence.
Le programme de phase 3 a inclus 196 patients de 22 pays. Dans l'étude portant sur 29 enfants, la santé des os s'est nettement améliorée par rapport au placebo. Chez 43 enfants déjà traités auparavant, le bénéfice s'est maintenu. Chez 124 adolescents et adultes, en revanche, l'objectif principal du test de marche n'a pas été atteint.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Les résultats proviennent d'un communiqué de l'entreprise et ne sont pas encore publiés dans une revue à comité de lecture. Le médicament n'est pas autorisé. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Hypophosphatasie (HPP)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.