JaponRecherche et essais cliniques
Maladie de Kennedy au Japon, données en vie réelle de 91 patients : la leuproréline a ralenti la progression
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Au Japon, les dossiers de 91 patients atteints de la maladie de Kennedy avec un diagnostic génétique ont été étudiés. L'évolution de chaque patient avant et après traitement a été comparée. Sous leuproréline, la vitesse de perte des capacités a nettement diminué. Par exemple, la perte annuelle du score fonctionnel est passée d'environ 0,5 à 0,2. Le bénéfice semblait plus net chez ceux qui avaient commencé tôt.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ces données en vie réelle portent sur le bénéfice à long terme de ce traitement autorisé au Japon. Ce n'est pas une étude contre placebo. En Turquie, l'accès pour cette indication dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque).
Source
Article scientifique : Therapeutic impact of leuprorelin acetate on spinal and bulbar muscular atrophy: pre- and post-marketing observational study. Journal of Neurology, 2025. DOI: 10.1007/s00415-025-13509-y · PubMed 41258507
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Amyotrophie bulbo-spinale (maladie de Kennedy)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.