MondeRecherche et essais cliniques
NOHL : thérapie génique injectée dans un seul œil, amélioration similaire des deux yeux sur 5 ans
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Une thérapie génique a été suivie pendant 5 ans chez des patients atteints de NOHL (neuropathie optique héréditaire de Leber) liée à une variation du gène MT-ND4. Le traitement a été injecté dans un seul œil, l'autre œil a reçu une procédure simulée. Au total, 62 patients ont participé au suivi à long terme. Dans les deux yeux, la vision a augmenté dans une proportion similaire par rapport à son niveau le plus bas. Chez 66 % des patients, au moins un œil s'est nettement amélioré.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Une amélioration similaire des deux yeux rend l'effet du traitement plus difficile à interpréter. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque). Les décisions doivent être prises avec l'ophtalmologue.
Source
Article scientifique : Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.