États-UnisRecherche et essais cliniques
Premiers résultats positifs chez le premier patient traité par la méthode de « prime editing »
Un premier résultat pas encore publié dans une revue à comité de lecture, ou issu d’une petite étude sans groupe témoin. À considérer avec prudence.
Le premier patient atteint de granulomatose septique chronique a reçu un traitement expérimental nommé PM359, dans lequel l'erreur génétique a été corrigée par prime editing dans ses propres cellules souches. Au 30e jour, la fonction enzymatique serait revenue dans environ deux tiers des neutrophiles. Aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été observé ; l'étude se poursuit.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Le prime editing est une nouvelle méthode de correction des gènes. Ce traitement n'est pas encore autorisé. Il est au stade de la recherche.
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Granulomatose septique chronique (GSC)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.