États-UnisRecherche et essais cliniques
Amaurose congénitale de Leber liée au gène LCA5 : une thérapie génique a amélioré la vision de 3 adultes
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Aux États-Unis, une thérapie génique a été testée dans une cécité congénitale liée au gène LCA5. Cette étude à un stade précoce a inclus 3 adultes. Le médicament a été injecté sous la rétine d'un seul œil. Aucun effet indésirable grave n'a été observé. La sensibilité à la lumière a augmenté en un mois et a duré un an.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Il s'agit d'une très petite étude à un stade précoce. Les résultats ne pourront être confirmés que par des études plus grandes. La LCA comporte de nombreux types génétiques différents.
Source
Article scientifique : Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Amaurose congénitale de Leber (LCA)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.