MondeRecherche et essais cliniques
Surdité congénitale liée à OTOF : une thérapie génique a amélioré l'audition chez 10 patients
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Dans une étude menée par l'Institut Karolinska et des centres en Chine, 10 patients âgés de 1 à 24 ans ont reçu dans l'oreille interne une thérapie génique apportant un gène OTOF fonctionnel. Six mois plus tard, l'audition s'était améliorée chez tous les patients ; les meilleurs résultats ont été observés chez les 5–8 ans. Les résultats ont été publiés dans Nature Medicine.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce traitement concerne uniquement les personnes ayant une variation du gène OTOF. Il est encore au stade de la recherche. C'est pourquoi le test génétique est important.
Source
EurekAlert! (Karolinska Institutet): Gene therapy restored hearing in deaf patients
Article scientifique : AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w · PubMed 40603731
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Surdité congénitale liée au gène OTOF
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.