États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Surdité congénitale liée au gène OTOF : la première thérapie génique, le lunsotogene parvec, approuvée aux États-Unis
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
L'agence américaine des aliments et des médicaments a approuvé la première thérapie génique pour la perte auditive sévère liée au gène OTOF. Le médicament est administré une seule fois dans l'oreille interne, au cours d'une opération. L'approbation repose sur une seule étude portant sur 24 enfants âgés de 10 mois à 16 ans. Chez 80 % des 20 enfants dont l'effet a été évalué, l'audition s'est améliorée. Il s'agit d'une approbation accélérée ; la durée de l'effet sera surveillée.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce traitement s'adresse uniquement aux personnes qui ont une modification sur les deux copies du gène OTOF et dont les cellules ciliées de l'oreille interne fonctionnent. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque). La décision d'éligibilité se prend avec l'ORL et le médecin généticien.
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Surdité congénitale liée au gène OTOF
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.