UENouveaux traitements et autorisations
UE : un nouveau modulateur triple du CFTR en une prise par jour autorisé pour la mucoviscidose
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a autorisé l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor pour la mucoviscidose. Ce triple médicament se prend une fois par jour. L'autorisation couvre les patients à partir de 6 ans. Les patients doivent avoir au moins une mutation du gène CFTR qui n'est pas de classe I. Dans les études comparatives, les résultats sur la fonction pulmonaire ont été semblables à ceux de la trithérapie existante. Pour la baisse du taux de chlorure dans la sueur, de meilleurs résultats ont été rapportés.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
En Europe, une nouvelle option de modulateur existe pour les patients éligibles. Ce médicament se prend une fois par jour. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
BioSpace (Vertex) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Mucoviscidose (fibrose kystique)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.