GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Őssejt-átültetés 21 alfa-mannozidózisos gyermeknél: haláleset nem történt, egyes tünetek enyhültek
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Egy nemzetközi vizsgálatban, amelyben Ankara is részt vett, 21 olyan gyermeket vizsgáltak, akiknél alfa-mannozidózis miatt őssejt-átültetést végeztek. A követés során egyetlen beteg sem halt meg. Csökkent a májmegnagyobbodás, a gyakori fertőzések és a hallásproblémák előfordulása. A fejlődésükben követett 13 gyermek többségénél azonban a késés megmaradt. Kilenc betegnél súlyos fertőzés lépett fel.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az őssejt-átültetés egyes tüneteken javíthat, de kockázatai vannak. A döntést szakosodott központban, a családdal közösen hozzák meg.
Forrás
Tudományos közlemény: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Alfa-mannozidózis
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.