EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU-ban engedélyezték a dystrophiás pillangóbőr-betegség sebeire felvihető génterápiás gélt
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte a beremagén geperpaveket a dystrophiás pillangóbőr-betegség (epidermolysis bullosa) sebeinek kezelésére. A gyógyszer a COL7A1-génben változást hordozó betegeknél születéstől kezdve alkalmazható. A gélt hetente egyszer kell a sebre felvinni. A fő vizsgálatban 31, 1 és 44 év közötti beteg vett részt. Hat hónap alatt a géllel kezelt sebek 67%-a gyógyult be teljesen, a hatóanyag nélküli géllel kezelteknél ez az arány 22% volt.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A kezelés nem magát a betegséget, hanem a sebeket célozza. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Epidermolysis bullosa (pillangóbőr-betegség)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.