USAÚj kezelések és engedélyek
FDA-engedélyt kapott a prademagen zamikeracel a pillangóbőr-betegség (RDEB) sebeire
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte a prademagen zamikeracelt a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosában szenvedő betegek sebeinek kezelésére. A kezelés során a beteg saját bőrsejtjeit genetikailag kijavítják. Így a sejtek előállítják a hiányzó VII-es típusú kollagénfehérjét. A sejteket rétegekben, sebészi úton helyezik a krónikus sebekre. A 3. fázisú vizsgálatban a kezelt sebek 81%-ánál javulást észleltek. Ezek a sebek 6 hónap alatt legalább felerészben begyógyultak.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Új lehetőség nyílt a krónikus, nem gyógyuló sebekkel élő betegek számára. Ez sejtalapú génterápia. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
AJMC: FDA Approves Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Epidermolysis bullosa (pillangóbőr-betegség)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.