EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU-ban engedélyezték a szájon át szedhető doxecitint és doxribtimint TK2-hiányra
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte a doxecitint és doxribtimint tartalmazó gyógyszert a TK2-hiány kezelésére. Az engedélyt 2026. március 26-án adták ki. A gyógyszer azoknak a betegeknek szól, akiknél a tünetek 12 éves korban vagy korábban kezdődtek. Vízzel elkevert por formájában, naponta háromszor kell szájon át bevenni. A betegek többsége legalább egy képességét – például az ülést vagy az állást – visszanyerte. A leggyakoribb mellékhatások a hasmenés, a hányás és a hasi fájdalom.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az engedélyezés idején az EU-ban nem volt más engedélyezett gyógyszer erre a betegségre. Az engedélyt kivételes körülmények között adták meg; további adatokat várnak. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Timidin-kináz-2-hiány (TK2-hiány)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.