USAÚj kezelések és engedélyek
USA: engedélyezték a levacetilleucint, az első gyógyszert az ataxia-teleangiectasia egyensúlyzavarára
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a levacetilleucint az ataxia-teleangiectasia (A-T) okozta egyensúly- és járászavar kezelésére. Legalább 15 kilogrammos gyermekek és felnőttek alkalmazhatják. Az engedély egy 73 beteggel végzett vizsgálaton alapul. A betegek a gyógyszerrel jobb pontszámot értek el. Gyakori mellékhatás volt az elesés, a bőrsérülés és a húgyúti fertőzés.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a gyógyszer csak az egyensúlyzavarra irányul. Az immunhiányt és a daganatkockázatot nem befolyásolja. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Ataxia teleangiectasia (A-T)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.