EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU-ban engedélyezték a levacetylleucint a C típusú Niemann–Pick-betegség idegrendszeri tüneteire
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte a levacetylleucint C típusú Niemann–Pick-betegségben. Az engedélyt 2026. január 19-én adták ki. A gyógyszer az idegrendszeri tünetekre, például az egyensúly-, mozgás- és beszédzavarokra szolgál. A 6 évesnél idősebb, legalább 20 kg testtömegű betegeknél alkalmazható. Miglusztáttal együtt vagy önmagában is adható. A 60 fős fő vizsgálatban javultak az egyensúly- és mozgáspontszámok.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Európában egy második gyógyszeres lehetőség is elérhetővé vált ezekre a tünetekre. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: C típusú Niemann–Pick-betegség (NPC)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.