USAÚj kezelések és engedélyek
Sanfilippo-szindróma A típus: FDA-engedélyt kapott az első kezelés, a rebisufligene etisparvovec
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte a rebisufligene etisparvovecet a Sanfilippo-szindróma A típusában (MPS IIIA) szenvedő gyermekek számára. A gyógyszer a betegség idegrendszeri tüneteinek kezelésére szolgál. Olyan gyermekeknél alkalmazzák, akiknek idegrendszeri fejlődése még megtartott. Ezt a génterápiát egyetlen alkalommal, vénásan adják. A hiányzó szulfamidáz enzim génjét juttatja a szervezetbe. Ez az első kezelés, amelyet a Sanfilippo-szindróma A típusára az USA-ban engedélyeztek.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Fontos, hogy a kezelés korán, a betegség előrehaladása előtt kezdődjön. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
GlobeNewswire (Ultragenyx) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: A típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.