JapánÚj kezelések és engedélyek
Japán feltételes engedélyt adott a delandisztrogén moxeparvovek DMD-génterápiának
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
A japán Egészségügyi Minisztérium feltételesen és határozott időre engedélyezte a delandisztrogén moxeparvoveket DMD-s gyermekek számára. Az engedély a 3–8 éves, járóképes gyermekekre vonatkozik. A gyermekeknél nem állhatnak fenn bizonyos antitest- és génkiesési feltételek. Az engedély 3 éves időtartamra szól. A hosszú távú hatásosságot és biztonságosságot az engedélyezés utáni vizsgálatokkal kell megerősíteni. Az összes kezelt beteg követése is kötelező.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez az engedély csak Japánban érvényes. A betegek szűk csoportjára vonatkozik. Törökországban az elérhetőség a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Chugai Pharmaceutical · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.