EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Őssejtalapú génterápia MLD-ben: hosszú távú előny a tünetek megjelenése előtt kezelt gyermekeknél
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Megjelentek az atidarszagén autotemcel nevű őssejtalapú génterápia hosszú távú eredményei metakromáziás leukodisztrófiában. A Milánóban kezelt 39 beteget 49 kezeletlen beteggel hasonlították össze. Az egyik csoportot a késői csecsemőkori típusú, a tünetek megjelenése előtt kezelt gyermekek alkották. Ezek a gyermekek 6 évesen mind súlyos mozgásvesztés nélkül éltek. Az azonos típusú, kezeletlen gyermekeknél ez az arány nulla volt. Három beteg meghalt; a kutatók szerint ezek a halálesetek nem függtek össze a kezeléssel.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A kezelés előnye akkor a legnagyobb, ha a tünetek megjelenése előtt adják; ez is mutatja a korai diagnózis és a családszűrés fontosságát. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Tudományos közlemény: Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Metakromáziás leukodisztrófia (MLD)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.