GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Őssejt-átültetés Morquio A-szindrómában: 9 központ 41 betegénél 90,5% a hároméves túlélés
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Megjelent egy nemzetközi vizsgálat, amely az őssejt-átültetés eredményeit gyűjtötte össze Morquio A-szindrómában. Kilenc központban átültetésen átesett 41 beteg adatait tekintették át visszamenőleg. A hároméves túlélés 90,5% volt. A betegek 35,5%-ánál közepesen súlyos vagy súlyos akut GVHD, vagyis a beültetett sejteknek a szervezet elleni reakciója alakult ki. A hároméves kor előtt átültetett 8 gyermek közül 6-nál folytatódott a testmagasság növekedése.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Egyes betegeknél az átültetés az enzimpótló kezelés alternatívája lehet, de kockázatokkal jár, és a hosszú távú eredmények még nem ismertek. Erről a családnak az anyagcsere- és a transzplantációs csapattal közösen kell döntenie.
Forrás
Tudományos közlemény: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Morquio A-szindróma (MPS IVA)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.