TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Őssejt-átültetés 17 MPS VI-os gyermeknél Antalyában: mindegyiküknél megeredt az átültetés, az enzimszint normalizálódott
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Egy antalyai központban közzétették az MPS VI-tal diagnosztizált gyermekeknél végzett őssejt-átültetés eredményeit. A vizsgálatban a 2021–2023 között átültetésen átesett 17 gyermek adatait tekintették át. Minden gyermeknél megeredt az átültetés, és az enzimszint a normál tartományba került. Minden olyan gyermeknél, akinél mérni lehetett, a 6 perces járásteszt eredménye javult a medián 9 hónapos követés során. A szerzők szerint az átültetés tartós és olcsóbb alternatívája lehet az enzimpótló kezelésnek.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A vizsgálat egyetlen központban készült, és rövid a követési idő. Az átültetésnek is komoly kockázatai vannak; az enzimpótló kezelés és az átültetés közötti választást a családdal, az anyagcsere-szakorvossal és a transzplantációs csapattal közösen kell megbeszélni.
Forrás
Tudományos közlemény: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Maroteaux–Lamy-szindróma (MPS VI)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.