USAÚj kezelések és engedélyek
Az Egyesült Államokban engedélyezték a szepiapterint fenilketonúriában; az EU-ban is van már engedélye
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte a szepiapterint a fenilketonúria kezelésére. Az engedély a vérben mért magas fenilalaninszint csökkentésére vonatkozik. A gyógyszert a szepiapterinre reagáló betegeknél alkalmazzák. Az engedély az 1 hónapos és idősebb csecsemőkre, a gyermekekre és a felnőttekre terjed ki. Az engedély a 3. fázisú APHENITY vizsgálaton és a hosszú távú kiterjesztett vizsgálat adatain alapul. A gyártó szerint a gyógyszert nemrég az Európai Bizottság is engedélyezte.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Új, szájon át szedhető lehetőség, amely a diéta mellett alkalmazható. Nem mindenki reagál erre a gyógyszerre. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Fenilketonúria (PKU)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.