EUÚj kezelések és engedélyek
EU: engedélyezték a leriglitazont cerebrális adrenoleukodystrophiában szenvedő, 2–12 éves fiúk számára
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Európában engedélyezték a szájon át szedhető leriglitazont a cerebrális adrenoleukodystrophia kezelésére. Az engedély azokra a 2–12 éves fiúkra vonatkozik, akiknek agyi MR-vizsgálatán nincs kontrasztanyagot halmozó elváltozás. Feltétel az is, hogy a gyermek neurológiai funkciós pontszáma 0 vagy 1 legyen. Az engedélyt kivételes körülmények között adták ki; a gyártó köteles hosszú távú hatásossági adatokat benyújtani.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez az engedély a korai stádiumban lévő betegek egy kis csoportjára vonatkozik. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. Az egyéb lehetőségeket, például az átültetést, az orvossal kell megbeszélni.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: X-hez kötött adrenoleukodisztrófia (X-ALD)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.