USAÚj kezelések és engedélyek
Az USA-ban engedélyezték a pegzilarginázt, amely argináz 1-hiányban csökkenti a vér argininszintjét
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a pegzilargináz alkalmazását argináz 1-hiányban. A gyógyszert a vér magas argininszintjének csökkentésére használják. Az engedély a 2 éves és idősebb gyermekekre, valamint a felnőttekre vonatkozik. A kezelést fehérjeszegény diétával együtt alkalmazzák.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez az engedély csak az USA-ra vonatkozik. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. A kezelésről anyagcsere-szakorvosával közösen döntenek.
Forrás
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): Novel Drug Approvals for 2026
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Argináz-hiány (argininémia)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.