USAÚj kezelések és engedélyek
GSD Ia típus: gyorsított engedélyt kapott az első génterápia, a parigilasgene brecaparvovec
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA gyorsított eljárásban engedélyezte a parigilasgene brecaparvovecet az Ia típusú glikogéntárolási betegségre. A gyógyszer 8 éves és idősebb betegek számára készült. A diétás kezelés kiegészítéseként alkalmazzák. A cél a napi kukoricakeményítő-szükséglet csökkentése. Ez az első engedélyezett kezelés, amely a betegség hátterében álló genetikai okot célozza. A végleges engedélyhez további vizsgálati eredményekre lesz szükség.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ígéretes lépés azoknak a betegeknek, akik vércukrukat éjjel-nappal keményítővel tartják egyensúlyban. A diétás kezelést azonban nem váltja ki. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
BioPharm International · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Ia típusú glikogéntárolási betegség
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.