USAÚj kezelések és engedélyek
Az Egyesült Államokban engedélyezték a mirdametinibet az NF1-hez társuló plexiform neurofibromák kezelésére
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a szájon át szedhető mirdametinibet NF1-es betegeknél. A gyógyszer 2 éves és idősebb betegeknek szól. A betegnél tüneteket okozó plexiform neurofibromának kell lennie. Ezt a daganatot műtéttel nem lehet teljesen eltávolítani. Az engedély a ReNeu vizsgálaton alapul. Ebben a vizsgálatban a daganatok kisebbedtek: a felnőttek körülbelül 41%-ánál, a gyermekek 52%-ánál. A gyakori mellékhatások között szerepel a bőrkiütés és a hasmenés.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Új gyógyszeres lehetőség nyílt mind a gyermek, mind a felnőtt NF1-es betegek számára. Törökországban az elérhetőség a TİTCK (török gyógyszerhatóság) engedélyétől és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) támogatási eljárásaitól függ.
Forrás
The ASCO Post: FDA Approves Mirdametinib for Neurofibromatosis Type 1
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: 1-es típusú neurofibromatosis (NF1)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.