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Acondroplasia: l'infigratinib per bocca ha aumentato la velocità di crescita in altezza in uno studio di fase 3
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Allo studio hanno partecipato 114 bambini di 3-17 anni. Per un anno i bambini hanno preso una volta al giorno il farmaco o una pillola inattiva. In chi assumeva il farmaco la velocità annua di crescita in altezza è aumentata di 1,74 cm in più. Non si sono viste differenze nel rapporto tra tronco e gambe. Gli effetti collaterali gravi non sono risultati legati al farmaco.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questo farmaco non è ancora approvato. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK e SGK. Per l'effetto a lungo termine servono controlli più lunghi.
Fonte
Articolo scientifico: Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565 · PubMed 42370681
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Acondroplasia
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.