Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Stati Uniti: approvazione accelerata per navepegritide, iniezione settimanale per l'acondroplasia
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
Il 27 febbraio 2026 la FDA ha concesso un'approvazione accelerata al farmaco navepegritide. L'approvazione riguarda i bambini con acondroplasia dai 2 anni in su con cartilagini di crescita ancora aperte. Lo scopo del farmaco è aumentare la crescita in altezza. Si somministra sotto la pelle una volta alla settimana. Con l'approvazione accelerata il beneficio duraturo deve essere confermato da nuovi studi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Negli Stati Uniti è stata approvata un'opzione settimanale per l'acondroplasia. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca dei medicinali) e SGK (ente previdenziale turco). La decisione sulla terapia si prende con il medico.
Fonte
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Acondroplasia
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.