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Cistinosi, terapia genica con cellule staminali: pubblicati i primi risultati in 6 adulti
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Negli Stati Uniti, in uno studio in fase iniziale, 6 adulti hanno ricevuto una terapia genica con le proprie cellule staminali. I pazienti sono stati seguiti tra 29 e 63 mesi. In cinque pazienti la cistina nelle cellule del sangue è diminuita. La maggior parte degli effetti collaterali era lieve o moderata ed era legata alla terapia di preparazione del midollo.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È uno studio molto piccolo e iniziale. La terapia non è approvata. La terapia farmacologica attuale non va interrotta senza indicazione del medico.
Fonte
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
Articolo scientifico: Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Cistinosi nefropatica
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.