Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti l'approvazione del concizumab si estende all'emofilia A e B senza inibitori
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il concizumab, già autorizzato per i pazienti con inibitori, anche per prevenire le emorragie nei pazienti di 12 anni e oltre con emofilia A e B senza inibitori. Il medicinale si somministra ogni giorno sotto la pelle con una penna preriempita. Nello studio di fase 3 explorer8, rispetto all'assenza di trattamento, il tasso annuo di emorragie si è ridotto dell'86% nell'emofilia A e del 79% nell'emofilia B.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Esiste un'opzione di trattamento preventivo che non richiede un accesso venoso. Ora questa opzione è disponibile per un gruppo più ampio di pazienti. In Turchia la disponibilità dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Emofilia (A e B)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.