Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Emofilia A e B: il fitusiran approvato negli Stati Uniti
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il fitusiran per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A o B. L'approvazione riguarda i pazienti di 12 anni e oltre. Può essere usato con o senza inibitori del fattore. Il medicinale è una terapia a RNA. Riduce il livello di antitrombina, che frena la coagulazione. Si somministra sotto la pelle almeno sei volte l'anno. Tra gli effetti collaterali gravi ci sono formazione di coaguli, problemi alla colecisti e danni al fegato.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Offre un'opzione di trattamento preventivo con iniezioni poco frequenti. Richiede però un attento controllo. In Turchia la disponibilità dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Emofilia (A e B)
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