GiapponeRicerca e studi clinici
Dati di vita reale su 91 pazienti con malattia di Kennedy in Giappone: la leuprorelina ha rallentato la progressione
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In Giappone sono state esaminate le cartelle di 91 pazienti con malattia di Kennedy con diagnosi genetica. Per ogni paziente è stato confrontato l'andamento prima e dopo il trattamento. Con la leuprorelina la velocità di perdita delle funzioni si è ridotta in modo netto. Per esempio la perdita annua del punteggio di funzionalità è scesa da circa 0,5 a 0,2. Il beneficio sembrava più evidente in chi aveva iniziato presto.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Vengono presentati dati di vita reale sul beneficio a lungo termine di questo trattamento approvato in Giappone. Non è uno studio controllato con placebo. In Turchia l'accesso per questo uso dipende dalle procedure della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e della SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Articolo scientifico: Therapeutic impact of leuprorelin acetate on spinal and bulbar muscular atrophy: pre- and post-marketing observational study. Journal of Neurology, 2025. DOI: 10.1007/s00415-025-13509-y · PubMed 41258507
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Atrofia muscolare spinale e bulbare (malattia di Kennedy)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.