Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Fenilchetonuria: la sepiapterina approvata negli Stati Uniti; c'è già anche l'approvazione nell'UE
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato la sepiapterina per il trattamento della fenilchetonuria. L'approvazione riguarda la riduzione dei livelli elevati di fenilalanina nel sangue. Il medicinale si usa nei pazienti che rispondono alla sepiapterina. L'approvazione comprende neonati da 1 mese di età in su, bambini e adulti. Si basa sullo studio di fase 3 APHENITY e sui dati dell'estensione a lungo termine. Secondo l'azienda, il medicinale aveva ottenuto poco prima l'autorizzazione anche dalla Commissione europea.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È una nuova opzione da assumere per bocca, utilizzabile insieme alla dieta. Non tutti rispondono a questo medicinale. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Fenilchetonuria (PKU)
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