Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Approvazione accelerata per il parigilasgene brecaparvovec, prima terapia genica per la GSD tipo Ia
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato con procedura accelerata il parigilasgene brecaparvovec per la glicogenosi (malattia da accumulo di glicogeno) tipo Ia. Il farmaco è per i pazienti dagli 8 anni in su. Si usa in aggiunta alla terapia alimentare. L'obiettivo è ridurre il fabbisogno giornaliero di amido di mais. È il primo trattamento approvato che agisce sulla causa genetica alla base della malattia. Per l'approvazione definitiva serviranno i risultati di altri studi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È un passo promettente per i pazienti che controllano lo zucchero nel sangue di giorno e di notte con l'amido. Non sostituisce però la terapia alimentare. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK/SGK.
Fonte
BioPharm International · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Glicogenosi di tipo Ia
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.