UENuove terapie e approvazioni
L'UE approva il leriglitazone per i bambini maschi di 2-12 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
In Europa è stato autorizzato il leriglitazone, da assumere per bocca, per l'adrenoleucodistrofia cerebrale. L'approvazione riguarda i bambini maschi di 2-12 anni senza lesioni che captano il contrasto alla risonanza magnetica del cervello. Il punteggio di funzione neurologica del bambino deve inoltre essere 0 o 1. L'autorizzazione è stata concessa in circostanze eccezionali; l'azienda è tenuta a presentare dati di efficacia a lungo termine.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa approvazione riguarda un piccolo gruppo di pazienti in fase iniziale. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK e SGK. Le altre opzioni, come il trapianto, vanno discusse con il medico.
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.