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HoFH, studio di fase 3 sul lerodalsibep: non dimostrata l'equivalenza attesa sull'obiettivo principale
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In sei Paesi, tra cui la Turchia, 66 pazienti con HoFH hanno usato due farmaci in sequenza. Alla settimana 24 la riduzione dell'LDL è stata del 5% con il lerodalsibep e del 10% con il farmaco di confronto. Con questa differenza l'obiettivo principale non è stato raggiunto. Nella stessa persona la risposta ai due farmaci era in genere simile. Non si sono visti effetti collaterali gravi da farmaco.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa classe di farmaci funziona in alcuni pazienti con HoFH e in altri no. Il test genetico non mostra la risposta in anticipo. Il Suo medico regola il trattamento in base ai controlli dell'LDL.
Fonte
Articolo scientifico: Lerodalcibep and evolocumab for the treatment of homozygous familial hypercholesterolaemia with PCSK9 inhibition (LIBerate-HoFH): a phase 3, randomised, open-label, crossover, non-inferiority trial. The Lancet. Diabetes & Endocrinology, 2025. DOI: 10.1016/S2213-8587(24)00313-9 · PubMed 39870096
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.