Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti approvato il plozasiran, che abbassa i trigliceridi negli adulti con FCS
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il plozasiran negli adulti con FCS (sindrome da chilomicronemia familiare), in aggiunta alla dieta. Il farmaco si somministra con un'iniezione sottocutanea ogni tre mesi. Nello studio, al 10° mese i trigliceridi si sono ridotti in mediana del 59%. Gli effetti collaterali più frequenti sono stati glicemia alta, mal di testa, nausea e reazioni nel punto di iniezione.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa approvazione vale solo per gli Stati Uniti. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e della SGK (Istituto di previdenza sociale turco). La decisione sul trattamento si prende con il medico.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.