Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Primo trattamento per il Sanfilippo tipo A: la FDA approva il rebisufligene etisparvovec
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il rebisufligene etisparvovec per i bambini con sindrome di Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). Il farmaco serve a trattare i segni della malattia a carico del sistema nervoso. Si usa nei bambini il cui sviluppo neurologico è ancora conservato. Questa terapia genica si somministra una sola volta per via endovenosa. Porta nell'organismo il gene dell'enzima mancante, la sulfamidasi. È il primo trattamento approvato negli Stati Uniti per il Sanfilippo tipo A.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È importante iniziare il trattamento presto, prima che la malattia progredisca. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK/SGK.
Fonte
GlobeNewswire (Ultragenyx) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.