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Sindrome di Leigh: pubblicati i dati dei primi 74 pazienti di uno studio internazionale sul decorso
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Le persone con sindrome di Leigh sono seguite regolarmente ogni 3-6 mesi in cinque centri. Sono stati esaminati i dati dei primi 74 partecipanti. L'età dei partecipanti va da 0 a 50 anni, con una media di 10,7 anni. La causa più frequente è stata il gene MT-ATP6 (22 per cento). Gli strumenti di misura scelti sono risultati coerenti tra loro.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Non è uno studio su un farmaco. Conoscere il decorso naturale della malattia facilita l'informazione alle famiglie e l'organizzazione di futuri studi sui farmaci.
Fonte
Articolo scientifico: Interim analysis of an international multi-site prospective natural history study evaluating the clinical presentation and progression of Leigh syndrome spectrum disorders. Therapeutic Advances in Rare Disease, 2026. DOI: 10.1177/26330040261476231 · PubMed 42662191
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
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Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.