Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
SMA: negli Stati Uniti approvato l'onasemnogene abeparvovec intratecale oltre i 2 anni di età
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato una nuova forma di onasemnogene abeparvovec, somministrata una sola volta nel canale spinale (intratecale), per bambini, ragazzi e adulti con SMA dai 2 anni in su con mutazione confermata nel gene SMN1. La dose non varia in base all'età o al peso. L'approvazione si basa sugli studi STEER e STRENGTH; gli effetti collaterali più frequenti sono infezioni delle vie respiratorie superiori e febbre.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Negli Stati Uniti l'opzione della terapia genica si è aperta anche a bambini più grandi e ad adulti. In Turchia la disponibilità dipende dalle procedure della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e della SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Atrofia muscolare spinale (SMA)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.