UENuove terapie e approvazioni
L'UE approva la terapia genica per la SMA in dose singola nel liquido spinale per i pazienti sopra i 2 anni
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La Commissione europea ha approvato l'onasemnogene abeparvovec da somministrare nel liquido spinale per la SMA. Il trattamento è per i pazienti dai 2 anni in su e si fa una sola volta con un'iniezione nella parte bassa della schiena. Per proteggere il fegato si dà cortisone per circa due mesi. Allo studio principale hanno partecipato 126 bambini in grado di stare seduti ma non di camminare. In un anno il punteggio motorio è aumentato di 2,4 punti con il farmaco e di 0,5 con la procedura simulata.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Negli Stati Uniti lo stesso trattamento era stato approvato nel 2025. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK/SGK.
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Atrofia muscolare spinale (SMA)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.