Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Stati Uniti: approvato il crinecerfont, usato insieme agli steroidi nella CAH classica
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
L'agenzia statunitense dei medicinali ha approvato il 13 dicembre 2024 il medicinale crinecerfont per la CAH (iperplasia surrenalica congenita) classica. Il medicinale si usa insieme agli steroidi nei bambini dai 4 anni in su e negli adulti. Riduce l'eccesso di ormoni maschili prodotti dalle ghiandole surrenali. Così la malattia può essere controllata con una dose più bassa di steroidi. Nello studio sugli adulti la dose giornaliera di steroidi si è ridotta del 27% con il medicinale e del 10% con il placebo.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Si è aperta una nuova strada per ridurre il peso delle alte dosi di steroidi. La terapia con steroidi non si sospende; la dose si regola con il medico. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): FDA Approves New Treatment for Congenital Adrenal Hyperplasia
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Iperplasia surrenale congenita (deficit di 21-idrossilasi, ISC)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.