UENuove terapie e approvazioni
UE: approvate doxecitina e doxribtimina, da assumere per bocca, per il deficit di TK2
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
Il 26 marzo 2026 la Commissione europea ha approvato il farmaco contenente doxecitina e doxribtimina per il deficit di TK2. Il farmaco è per i pazienti i cui sintomi sono iniziati a 12 anni o prima. È una polvere da sciogliere in acqua e si prende per bocca tre volte al giorno. La maggior parte dei pazienti ha recuperato almeno una capacità, come stare seduti o in piedi. Gli effetti collaterali più frequenti sono diarrea, vomito e dolore addominale.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Al momento dell'approvazione non c'erano altri farmaci approvati nell'UE per questa malattia. L'approvazione è stata concessa in circostanze eccezionali; si attendono nuovi dati. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca dei medicinali) e SGK (ente previdenziale turco).
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Deficit di timidina chinasi 2 (TK2)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.