UENuove terapie e approvazioni
L'UE approva il trofinetide per i sintomi comportamentali della sindrome di Rett
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
Il 20 agosto 2026 la Commissione europea ha approvato il trofinetide nella sindrome di Rett. Il farmaco è destinato ai sintomi comportamentali ed emotivi nei pazienti dai 5 anni in su. È un liquido da bere due volte al giorno o da dare tramite sonda gastrica. Allo studio principale hanno partecipato 187 bambine e donne. I sintomi sono stati valutati a 12 settimane.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il farmaco agisce sui sintomi, non sulla malattia in sé. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK/SGK.
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Rett
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.