Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Stati Uniti: approvata la levacetilleucina, primo farmaco per i disturbi dell'equilibrio nell'atassia-telangiectasia
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
L'agenzia statunitense dei farmaci (FDA) ha approvato la levacetilleucina per i disturbi dell'equilibrio e del cammino nell'atassia-telangiectasia (A-T). Possono usarla bambini e adulti che pesano almeno 15 chili. L'approvazione si basa su uno studio con 73 pazienti. Con il farmaco i pazienti hanno ottenuto punteggi migliori. Gli effetti collaterali frequenti sono stati cadute, tagli sulla pelle e infezioni delle vie urinarie.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questo farmaco agisce solo sul problema dell'equilibrio. Non modifica il rischio immunitario né quello di tumore. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK e SGK.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Atassia-teleangectasia (A-T)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.