Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
15 aggiornamenti
TurchiaSGK e rimborsi
Un farmaco usato in una malattia rara che colpisce il nervo ottico è stato inserito tra quelli rimborsati dall'SGK (ente previdenziale turco).
UEPolitica sanitaria
La commissione Sanità pubblica del Parlamento europeo ha approvato con 33 voti la relazione che chiede alla Commissione europea un piano d'azione per le malattie rare.
TurchiaSGK e rimborsi
Nel trattamento della SMA sono stati ridefiniti i criteri di uso e di rimborso di nusinersen e risdiplam.
UEPolitica sanitaria
La 13ª Conferenza europea sulle malattie rare e i farmaci orfani (ECRD), tenutasi a Praga il 3-4 giugno 2026, si è unita nel chiedere un piano d'azione coordinato a livello dell'UE.
MondoPolitica sanitaria
La Giornata delle malattie rare del 28 febbraio 2026 è stata celebrata, con il coordinamento di EURORDIS, sul tema «Più di quanto si possa immaginare».
Stati UnitiPolitica sanitaria
Sul NEJM alcuni dirigenti della FDA hanno descritto una via di approvazione chiamata «meccanismo plausibile» per le terapie personalizzate per le quali non è possibile uno studio randomizzato.
Regno UnitoDiagnosi e screening
Al Generation Study, condotto da Genomics England con il NHS, hanno aderito 25.000 neonati.
Stati UnitiPolitica sanitaria
La Food and Drug Administration (FDA, l'agenzia statunitense per alimenti e farmaci) ha annunciato i «Principi sulle prove per le malattie rare» per le malattie genetiche che negli Stati Uniti hanno in genere meno di 1.000 pazienti.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
La Chan Zuckerberg Initiative e l'Innovative Genomics Institute hanno annunciato la creazione di un nuovo centro.
Regno UnitoPolitica sanitaria
Il piano sanitario a 10 anni del governo inglese punta, nel lungo periodo, a offrire a tutti il sequenziamento del genoma alla nascita.
TurchiaSGK e rimborsi
L'SGK (Istituto di previdenza sociale turco) ha annunciato che inserirà nella lista dei rimborsi un farmaco usato nel trattamento della fibrosi cistica.
MondoPolitica sanitaria
La 78ª Assemblea mondiale della sanità ha approvato, su iniziativa di Egitto e Spagna, la prima risoluzione che riconosce le malattie rare come priorità di salute globale.
TurchiaSGK e rimborsi
Un altro farmaco usato nel trattamento dei bambini con SMA entrerà nella lista dei rimborsi dell'SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
TurchiaSGK e rimborsi
Con una modifica del Sağlık Uygulama Tebliği (SUT, regolamento sulle prestazioni sanitarie), 16 farmaci sono entrati nella lista dei rimborsi dell'SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
TurchiaPolitica sanitaria
Il Ministero della Salute aumenterà il numero dei centri di cura e ricerca per le malattie rare.