EU新しい治療と承認
EUで、ほかの治療が効かない成人のITPに飲み薬リルザブルチニブを承認
欧州委員会は2025年12月22日にリルザブルチニブを承認しました。
血液と免疫の病気
免疫が血小板を壊してしまう血液の病気です。血小板は血を止める働きをする小さな細胞です。その数が減り、あざができやすく、出血しやすくなります。
トルコの全国新生児スクリーニングプログラム(かかと採血検査)の対象疾患には含まれていません。 情報源
Orphanetには、この疾患について救急医向けのガイドラインがあります(言語:フランス語, スペイン語)。 Orphanetのサイトで見る
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
この疾患は「血液と免疫の病気」グループとしてフォローします。
免疫のしくみが誤って、血小板に対する抗体をつくります。血小板は、血液を固めるのを助ける小さな細胞です。抗体がついた血小板は、主に脾臓で壊されます。数が減ると、あざができやすく、出血しやすくなります。子どもでは多くの場合、ウイルス感染のあとに始まります。
症状は多くの場合、皮膚と口の中に現れます。血小板の数が減るほど、出血のリスクが高まります。
全血球計算(血液の細胞を数える検査)で血小板の数を確かめます。血液塗抹標本で、細胞を顕微鏡で調べます。診断のために、血小板が少なくなるほかの原因を除外します。必要に応じて骨髄の検査を行います。
子どもの多くでは、病気は一年以内に自然に治まります。そのため子どもでは、多くの場合、注意深い経過観察で十分です。必要に応じて、免疫を抑える薬や、点滴による抗体の治療が行われます。血小板をつくる働きを高める薬も重要な選択肢です。一部の人では脾臓を取る手術が検討されることがあります。出血を増やすおそれのある一部の痛み止めはすすめられません。どの治療が適切かは、病気を診ている医師が判断します。
ITP(免疫性血小板減少症)は遺伝する病気ではありません。免疫のしくみが自分の細胞を攻撃することで起こります。家族にほかの患者がいることは、ふつうありません。家族の中で何人も血小板が少ない場合は、生まれつきの血小板の病気も考えられます。その場合は、遺伝カウンセリングが道しるべになります。
情報源: MedlinePlus: Immune thrombocytopenic purpura (ITP) · NORD: Immune Thrombocytopenia
これらの情報はOrphanetとMedlinePlusの記録から引用しています(最終確認:2026年10月7日)。頻度の値はおおよその範囲です。
この疾患または疾患グループに取り組む、トルコの非営利の患者・家族団体です。リンクは情報提供のためのもので、Doktorclubはこれらの団体と提携しておらず、推奨するものでもありません。
この疾患に特化した患者会は見つかりませんでした。
すべての希少疾患向け: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Doktorclubは診断や治療の推奨を行わず、病院や医師の紹介もしていません。これらのページは、主治医と話すための手助けとして作られています。
EU新しい治療と承認
欧州委員会は2025年12月22日にリルザブルチニブを承認しました。
臨床試験とは、新しい治療が安全かどうか、効果があるかどうかを、自ら参加を希望した患者さんを対象に、決められたルールに従って調べる研究です。多くの試験では、特定の年齢、遺伝子の変化、健康状態などの条件があります。参加は任意です。
主治医に聞けること
ClinicalTrials.govには、この疾患について実施中の介入研究が118件登録されています。そのうち77件が現在参加者を募集しています。11件はトルコに実施施設があります。最終確認:2026年10月7日。
主な登録情報(トルコに実施施設がある試験を先に表示)。試験名は登録時の原文(英語)のままです:
後期段階:大人数のグループで効果を比較しています · フェーズ 3 · 研究段階(試験的)参加者募集中トルコに実施施設ありNCT06722235
後期段階:大人数のグループで効果を比較しています · フェーズ 3 · 研究段階(試験的)参加者募集中トルコに実施施設ありNCT07059000
後期段階:大人数のグループで効果を比較しています · フェーズ 3 · 研究段階(試験的)参加者募集中トルコに実施施設ありNCT06948318
初期段階:安全性と用量を調べています · フェーズ 1 · 研究段階(試験的)参加者募集中トルコに実施施設ありNCT06371417
中間段階:少人数のグループで効果を調べています · フェーズ 2 · 研究段階(試験的)参加者募集中トルコに実施施設ありNCT07039422
国際保健政策
国際小児腎臓学会は、子どもの非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)の診断と治療に関する推奨を公表しました。
国際研究と臨床試験
研究者たちは、ある大規模な薬の試験のデータを改めて調べました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの18施設で、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の患者さん104人に対面でのアンケートが行われました。
これらのコードは、国際的な分類やデータベースでこの疾患を特定するものです。主治医と話すときや、信頼できる情報源を探すときに役立ちます。
Orphanet(オーファネット)コード: ORPHA:3002 · ICD-11 3B64.10
コードは2026年10月7日にWHOのICD-11およびOrphanetの記録と照合しました。
このページは一般的な情報を提供するもので、診断や治療に代わるものではありません。症状、診断、治療については主治医にご相談ください。