米国新しい治療と承認
重症のLAD-I（免疫不全症）にマルネテグラジーン オートテムセルがFDAの承認を受けました
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
FDA（米国食品医薬品局）は、重症の白血球接着不全症I型（LAD-I）に対して、マルネテグラジーン オートテムセルを承認しました。この病気では、白血球がうまく働きません。子どもに命にかかわる感染症をくり返し起こします。治療では、患者さん自身の幹細胞を遺伝的に修正します。臨床試験では九人の患者さんが治療を受けました。全員で免疫の働きが持続的に改善したと報告されました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
適合する血縁のドナーがいない患者さんにとって、幹細胞移植に加わる新たな選択肢ができました。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）/SGK（トルコ社会保障機構）の手続きによります。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： 白血球接着不全症I型（LAD-I）
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