米国新しい治療と承認
米国で、鎌状赤血球症とサラセミアの遺伝子治療が2歳以上の子どもに拡大されました
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
米国食品医薬品局（FDA）は2026年7月1日、エキサガムグロジーン オートテムセルを2歳以上の子どもに承認しました。この治療は、以前は12歳以上が対象でした。患者さん自身の幹細胞をCRISPRで編集し、体に戻します。試験で評価された鎌状赤血球症の子ども8人は、全員12か月間重い発作がありませんでした。サラセミアでは、子ども9人のうち8人が12か月間輸血を必要としませんでした。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
治療の前に、骨髄を空にする強い前処置が必要です。そのリスクについては医師と話し合ってください。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）/SGK（トルコ社会保障機構）の手続きによります。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。