米国新しい治療と承認
米国でNF1による叢状神経線維腫にミルダメチニブを承認
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
米国食品医薬品局（FDA）は、NF1（神経線維腫症I型）の患者に、飲み薬のミルダメチニブを承認しました。この薬は2歳以上の患者向けです。症状のある叢状神経線維腫があることが条件です。この腫瘍が、手術で完全には取り除けないことも条件です。承認はReNeu試験に基づいています。この試験では、腫瘍の縮小が、成人の約41%、子どもの52%で見られました。よく見られる副作用には、発疹と下痢があります。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
子どもと成人の両方のNF1患者にとって、新しい薬の選択肢が生まれました。トルコでの使用は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）の承認とSGK（社会保障機構）の償還の手続きによります。
情報源
The ASCO Post: FDA Approves Mirdametinib for Neurofibromatosis Type 1
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： 神経線維腫症1型（NF1、レックリングハウゼン病）
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