米国新しい治療と承認
表皮水疱症（RDEB）の傷にプラデマジーン ザミケラセル、FDA承認
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
FDA（米国食品医薬品局）は、潜性（劣性）栄養障害型表皮水疱症の患者の傷に対して、プラデマジーン ザミケラセルを承認しました。この治療では、患者自身の皮膚の細胞を遺伝子レベルで修正します。こうして細胞は、不足しているVII型コラーゲンというたんぱく質を作れるようになります。細胞はシート状にして、慢性の傷に手術で貼り付けられます。第3相試験では、治療した傷の81%で治癒が見られました。これらの傷は、6か月で少なくとも半分以上治りました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
慢性で治らない傷がある患者にとって、新しい選択肢が生まれました。これは細胞を使った遺伝子治療です。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）/SGK（社会保障機構）の手続きによります。
情報源
AJMC: FDA Approves Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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