国際研究と臨床試験
ループスで点滴のダピロリズマブ ペゴル、第3相試験で病気の活動性を下げました
試験は25か国で、中等症または重症のループス（全身性エリテマトーデス）の患者さん321人を対象に行われました。
査読付き論文ループス（SLE）
希少疾患
最新情報
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
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欧州研究と臨床試験
CIDPで、IVIgに点滴の高用量ステロイドを加えても、改善ははっきりとは増えませんでした
欧州で行われた研究で、慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）の患者さんに、IVIg（免疫グロブリン静注療法）と一緒に高用量ステロイドまたはプラセボが投与されました。
査読付き論文CIDP
イスラエル研究と臨床試験
ウィリアムズ症候群の不安とうつの治療：14人の症例集積で多くが改善
イスラエルで、不安またはうつのために薬を服用していたウィリアムズ症候群の14人の記録が調べられました。
査読付き論文ウィリアムズ
国際研究と臨床試験
コロイデレミアの遺伝子治療：11の研究の統合解析で視力にわずかな改善
コロイデレミア（網膜と脈絡膜が徐々に失われる遺伝性の目の病気）で、目に投与する遺伝子治療を調べた11の研究がまとめて評価されました。
査読付き論文コロイデレミア
国際研究と臨床試験
血友病Aで週一回または月一回の皮下注射デネシミグ、第3相試験で出血を減らしました
血友病Aで皮下に注射するデネシミグの第3相試験の結果が公表されました。
査読付き論文血友病
国際研究と臨床試験
ASMDの成人でオリプダーゼ アルファ：最長五年の経過観察で脾臓と肝臓の縮小が続きました
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の成人で、酵素補充療法オリプダーゼ アルファの最終結果が公表されました。
査読付き論文ニーマン・ピックAB
国際研究と臨床試験
重症筋無力症で三か月に一回のセムジシラン、第3相試験で症状を減らしました
The Lancetに掲載されたNIMBLE試験は、重症筋無力症でセムジシランを調べました。
査読付き論文MG
国際研究と臨床試験
アラジール症候群でマラリキシバット、二つの試験の統合解析で皮膚の脂肪の沈着を減らしました
アラジール症候群の子どもで、皮膚にできる脂肪の沈着が調べられました。
査読付き論文アラジール症候群
国際研究と臨床試験
進行した網膜色素変性症で、目に光に反応する分子を初めて6人で試験
オーストラリアで、進行したRP（網膜色素変性症：網膜の細胞が少しずつ失われ、視野が狭くなる遺伝性の病気）のある6人の、12の目に注射で薬が投与されました。
査読付き論文網膜色素変性
米国研究と臨床試験
ハーラー症候群で脳の液に投与する試験的な遺伝子治療、子ども一人を5年間追跡しました
米国で、ハーラー症候群の生後20か月の男の子に、試験的な遺伝子治療が行われました。
査読付き論文MPS I
国際研究と臨床試験
低ホスファターゼ症でエフジムフォターゼ アルファ：子どもでは良好、思春期の若者と成人では主な目標に届かず
第3相の試験プログラムには、22か国から患者さん196人が参加しました。
予備的結果低ホスファターゼ症
国際研究と臨床試験
レノックス・ガストー症候群でソチクレスタット、第3相試験で転倒発作を減らしませんでした
第3相試験には、2〜55歳の270人が参加しました。
査読付き論文LGS
欧州研究と臨床試験
ベーチェット病の欧州の治療推奨が更新されました
欧州リウマチ学会（EULAR）は、ベーチェット病の治療推奨を更新しました。
査読付き論文ベーチェット病
米国・英国研究と臨床試験
ドラベ症候群で試験薬ゾレブネルセン、初期段階の研究で発作を減らしました
この薬は、腰から行う注射で、脊髄液に投与されます。
査読付き論文ドラベ症候群
フランス研究と臨床試験
状態が安定したゴーシェ病の患者さんでは、酵素補充療法を3〜4週ごとにしても十分な可能性があります
フランスで、状態が安定した1型ゴーシェ病の患者さんで、酵素補充療法の間隔が調べられました。
査読付き論文ゴーシェ病
米国研究と臨床試験
シスチン症の幹細胞遺伝子治療：成人6人での最初の結果が公表されました
米国の初期段階の研究で、成人6人に自分の幹細胞を使った遺伝子治療が行われました。
査読付き論文シスチン症
米国研究と臨床試験
GM1ガングリオシドーシスII型で一回の遺伝子治療、子ども9人で試されました
米国で、II型GM1ガングリオシドーシスの子ども9人に、一回の遺伝子治療が点滴で行われました。
査読付き論文GM1
英国研究と臨床試験
慢性肉芽腫症の幹細胞移植後の長期経過：生存率は高いが、晩期の影響が多くみられました
ロンドンで、慢性肉芽腫症のために幹細胞移植を受けた子ども42人が調べられました。
査読付き論文CGD
国際研究と臨床試験
モルキオ症候群A型の幹細胞移植：9施設の患者41人で三年生存率90.5%
モルキオ症候群A型での幹細胞移植の結果をまとめた国際研究が発表されました。
査読付き論文モルキオA
イタリア研究と臨床試験
小児期後半に発症するクラッベ病の幹細胞移植：子ども六人全員が生存
イタリアで、小児期の遅い時期に発症したクラッベ病（神経を包むミエリンが壊れる病気）の患者六人に、幹細胞移植が行われました。
査読付き論文クラッベ病